脊髄性筋萎縮症(SMA)は、脊髄の運動神経細胞に影響を与えて歩行能力や呼吸能力を奪うことで、個人の体力を奪う病気です。これは、乳児のための死の最も一般的な遺伝的原因の一つです。この疾患は、生存運動ニューロン遺伝子1(SMN1)の変異によって扇動される。健康な人では、この遺伝子は私たちの筋肉を制御する神経の機能に不可欠なタンパク質を作り出します。このタンパク質がなければ、これらの神経細胞は適切に機能せず、最終的には死に、衰弱させ、時には致命的な筋肉の衰弱につながる可能性があります。
Cure SMAによると、この病気は11000人の出生にほぼ1人が罹患し、アメリカ人の50人に1人近くが遺伝的キャリアです。
脊髄性筋萎縮症には4つの主要なタイプがあります - 1 2 3と4は、症状が始まる年齢と達成された最高の身体的マイルストーンを中心にしています。SMAの人は、呼吸や嚥下などの生活の基本機能を実行するのに苦労しています。脊髄性筋萎縮症は、他人との関係を学び、構築する思考能力には影響しませんが。
脊髄性筋萎縮治療市場は、予測期間、すなわち2020-2028年に達成可能な高いCAGRを観察すると予想されます。市場は、治療投与経路疾患の種類および地域によってセグメント化される。投与経路の中で、くも膜下腔内セグメントは、経口薬がまだ商業化の準備ができていないため、市場で支配的な地位を保持すると予想されます。治療によって、遺伝子治療セグメントは、世界市場における薬物セグメントの優位性に寄与する研究をまだ受けています。スピンラザは、脊髄性筋萎縮の治療のために2016年12月に米国FDAによって承認された唯一の薬物です。バイオジェンがイオニス・ファーマシューティカルズと共同で開発しました。ヒト試験における唯一のSMA遺伝子治療は、以前はAVXS-101として知られていたゾルゲンスマであり、当初はAveXisによって開発され、現在はノバルティスの一部であり、この遺伝子治療治療をさらに開発および販売しています。
疾患タイプ1に基づいて、SMAは最も一般的な形態の1つであるため、脊髄性筋萎縮治療市場の最大のセグメントとして生じた。この種の発生の増加とSMA治療薬の開発に対する企業の集中は、このセグメントの最大の収益シェアに貢献する重要な要素です。クリックしてサンプルレポートをダウンロード
病気を治療する新しい方法を生み出すために進行中の広範な研究
Zolgensmaは、2019年に米国食品医薬品局によって、新生児および2歳までの小児におけるあらゆる種類のSMAを単一の静脈内投与経路で投与することが承認されました。この承認により、ゾルゲンスマは脊髄性筋萎縮症の2番目の疾患修飾治療薬であり、最初の遺伝子治療治療薬としてマークされます。
Risdipalm(旧RG 7916)およびRG 6083(Olesoxime)は、Olesoximeがロシュ社による長期の第2相試験で非常に残念な結果を示した数少ない潜在的な治療法の1つです。
Cytokinetics Novartis Voyager TherapeuticsやBioBlast Pharmaなどの企業からの臨床パイプラインには、他にもいくつかの製品があります。
希少疾患に対する意識向上のためにたゆまぬ努力をしている様々な団体
CureSMAは、治癒の道をリードし、SMA患者とその家族の治療とケアを強化するための包括的な研究に資金を提供し、支援することにより、SMAを根絶することを約束した自発的な組織です。さらに、SMA財団と筋ジストロフィー協会は、この障害についての意識を高めている他のいくつかのアクティブな組織です。
さらに、可処分所得の増加、発展途上国の医療施設の急増、希少疾患に対する意識が予測期間に市場を牽引すると推定されています。
拘束
市場拡大を妨げる高コストの製品
希少疾患治療に伴う高価格と相まって、コスト集約的な製品は、結果的に市場の成長を妨げるでしょう。それは、脊髄性筋萎縮治療市場の収益にとって大きな制約として連続して作用する多くの患者に対する治療の採用を制限するであろう。
脊髄性筋萎縮治療 市場の詳細な分析には、以下のセグメントが含まれます。
治療別
投与経路別
疾病タイプ別
地域別
地理的には、脊髄性筋萎縮治療市場は、北米ヨーロッパ、アジア太平洋ラテンアメリカ、中東およびアフリカ地域を含む5つの主要地域に分かれています。
北米は、予測期間中に最大の市場シェアを保持すると予測されています。この優位性は、2016年にこの地域で最初の医薬品が製造および承認され、この地域で行われている新薬および遺伝子治療に関する継続的な研究開発などの明白な要因によるものです。さらに高い医療費は、この地域のSMA患者の症例を増幅し、この疾患に関する国民の間での高い意識と、意識を高め、社会に貢献するためにたゆまぬ努力をしているいくつかのアクティブな組織やキャンペーンは、地域の成長に貢献する他のいくつかの重要な要素です。
欧州地域は、脊髄性筋萎縮治療市場で2番目に大きな市場シェアを保持すると予想されています。この地域の成長は、脊髄性筋萎縮患者の発生率の上昇と、この地域の医療施設への政府支出の増加に起因しています。
アジア太平洋地域は、予測期間中に最も速い速度で成長すると推定されています。脊髄性筋萎縮症の発生率の上昇、医療費の急増、人口増加の主要市場プレーヤーの浸透、可処分所得の増加などの要因がアジア太平洋地域の成長を促進すると予測されています。
脊髄性筋萎縮治療 市場は、地域に基づいて次のようにさらに分類されます。
